A klinikai vizsgálatokról

2014.  június  06.
Tájékoztató a klinikai vizsgálatok céljairól és folyamatairól.

 

Kedves betegünk, látogatónk!


Klinikánkon járva tapasztalhatja, hogy egyes betegek ellenőrző vizsgálata elkülönítetten történik, körülöttük az orvosok, nővérek nagy mappákkal járkálnak, a vizsgálatokról fehér, egyszerű kódszámokkal jelölt dobozokkal jönnek ki. Talán Ön, vagy hozzátartozója is részt vesz valamilyen vizsgálatban. Most arról szeretnék írni általánosságban mi az értelme ezeknek a vizsgálatoknak, milyen előnnyel, kockázattal jár az ezekben való részvétel.

Ha a cikkel kapcsolatban további kérdései lennének, esetleg Ön is részt venne hasonló vizsgálatokban, várjuk levelét az alábbi e-mail címre: semmelweis.heartcenter.study@kardio.sote.hu

 

Mi az a klinikai vizsgálat?

Korábban a betegségeket döntően ún. tapasztalati alapon gyógyították, ami azt jelenti, hogyha egy-egy hatóanyagról úgy gondolták, hogy hatásos, az adott orvos, vagy orvos csoport kipróbálta saját betegein, és ha úgy tapasztalta, hogy javulást, vagy gyógyulást sikerült elérnie eredményeit megosztotta a szakmai fórumokon.

Később, a XX. szászad második felében merült fel az az igény, hogy egy-egy hatóanyag hatásosságát, biztonságosságát objektív módon statisztikai módszerekkel alátámasztva, nagyszámú betegen, kontroll csoport bevonásával bizonyítsák. Ha egy gyógyszerről bebizonyosodik, hogy hatásos, bekerül a szakmai útmutatókba, amely az orvosok Bibliájának tekinthető, és az adott betegség tényeken (vagyis klinikai vizsgálatokkal alátámasztott) alapuló kezeléséről szólnak. Ezt nevezzük „tényeken alapuló orvoslásnak”, angolul: „evidence based medicine”-nek.

Az utóbbi megközelítés eredményességét bizonyítja, hogy szerte a világon, de különösen a fejlett országokban, növekszik a születéskor várható élettartam. Amíg egy hatóanyag eljut az ötlettől a gyógyszerré válásig rögös utat kell megtennie. A laboratóriumban igazolt hatásosság után a hatóanyagok nagy része elbukik a gyógyszerré válás útján, mert állat kísérletekben, majd előbb kisszámú egészséges önkéntesen, kisszámú beteg emberen kell, hogy igazolódjon egyrészt a hatásossága, másrészt, hogy a mellékhatások nem haladják meg a gyógyszer várható hasznát.

Önt, ha felkérik, valószínűleg a gyógyszerfejlesztés legutolsó szakaszában kérik fel klinikai vizsgálatban való részvételre, közvetlenül a hatóanyag utolsó nagy megmérettetése kapcsán, amikor a világ számos kórházában nagyszámú beteg bevonásával tesztelik a leendő gyógyszert. Ilyenkor már 10-15 éve ismert a hatóanyag, rengeteg tapasztalat összegyűlt róla és az adott gyógyszergyár érdemesnek találja arra, hogy az eddigieken túl, további rengeteg pénzt költsön a vizsgálat lebonyolítására, annak reményében, hogy később a nemzeti gyógyszerhatóságok befogadják az adott gyógyszert és piacra kerülhet.

A klinikai vizsgálat megkezdése előtt a résztvevő ország Etikai Bizottsága elfogadja a vizsgálati tervet. A vizsgálatok az objektivitás és a statisztikai értékelhetőség miatt úgy vannak felépítve, hogy egyrészt „vakosítottak”, ez azt jelenti, hogy sem az orvos, sem a betege nem tudja milyen kezelésben részesül. Másrészt mindig van egy kontroll csoport, akik placebo vagy a már bevált kezelést kapják.

Milyen előnnyel jár a vizsgálatban való részvétel?

A klinikai vizsgálatokban a betegek a legújabb, a leginkább reményt keltő kezelési eljárásokhoz juthatnak hozzá ingyen. Tekintettel arra, új eljárásról van szó, a résztvevő beteg klinikai állapotát, azokat az egészségügyi eseményeket, amelyeken a beteg átesík szigorúan figyelni és dokumentálni kell, ezek a betegek a legszorosabb orvosi felügyelet alatt állnak. Régóta ismert tény, hogy egy-egy vizsgálatban az adott betegség kapcsán a megbetegedési és halálozási mutatók sokkal jobbak – a placebo-t kapó betegek körében is - , mint a való életben, ennek hátterében a fokozott orvosi felügyelet áll. 

Milyen hátrányokkal jár a részvétel?

Még akkor is, ha évtizedes tapasztalat áll már egy-egy hatóanyag mögött, lehet, hogy egy nem várt mellékhatás ekkor, a gyógyszerfejlesztés utolsó szakaszában derül ki. A biztonság növelése érdekében minden vizsgálati szponzor köteles egy ún. Adatfigyelő, Biztonsági Bizottságot” felállítani, akik figyelik a világszerte minden résztvevő kórházból beérkező adatokat és, ha szignifikáns mértékben megnő egy veszélyes mellékhatás előfordulása joguk van a vizsgálatot leállítani.

A vizsgálati ellenőrzéseken való részvétel illetve a gyógyszerhez való hozzájutás gyakoribb kórházi megjelenést tesz szükségessé, bár a szponzorok az ebből adódó kényelmetlenséget gyakran kompenzálják étkezési jeggyel, vagy az utazás költségeinek megtérítésével. Ez vizsgálatonként változó.

Milyen vizsgálatok folynak jelenleg a kardiovaszkuláris betegségek terén?

A kardiológia az egyik legdinamikusabban fejlődő terület az orvostudományon belül. Ez nagyon jó, mert az ún. kardiovaszkuláris betegségek vezetik a haláloki statisztikákat mindenütt a fejlett országokban.

Rengeteget fejlődött az elmúlt évtizedekben az akut szívinfarktus ellátása. Akik időben kórházba kerülnek koszorúér tágításon eshetnek át. Ez a módszer nagyon jó eredménnyel biztosítja az érintett szívizom terület újbóli Oxigén ellátását. Problémát – leegyszerűsítve három dolog jelent:

  • A betegek egy jelentős része nem jut el időben katéteres laboratóriumba, elsősorban azért, mert nem fordul időben orvoshoz, ha mellkasi fájdalma van. ezen felvilágosító kampányokkal lehet segíteni.
  • A betegek egy másik része túléli a szívinfarktust, de a szív pumpafunkciója megromlik, terhelhetősége lecsökken, szívelégtelenség alakul ki. Ezen betegek növekvő táborának már eddig is több hasznos gyógyszer áll rendelkezésre. Klinikai vizsgálatok folynak az irányban, hogyan lehetne a megmaradt szívizomzat teljesítményét javítani, illetve az elpusztult szívizomzatot pótolni. Klinikán részt vesz ilyen jellegű vizsgálatokban, ez felöleli a génterápia, az őssejt beültetés, és a műszív kezelés területeit is.
  • A harmadik csoport azok a betegek, akik még nem kaptak szívinfarktust, vagy agyi infarktust, de rizikófaktoraik hajlamossá teszik őket erre, illetve már túléltek egy kardiovaszkuláris eseményt, igazolt az érelmeszesedésük és szeretnénk a meszes plakkok kiterjedését, betegség keltő hatását (ti., hogy megrepedjenek) tovább csökkenteni a pl. a rizikót fokozó cukorbetegség, magas vérzsír szint, vagy magas vérnyomás csökkentésével. Számos, ezt a területet érintő irányban folynak gyógyszerkutatások, számos ilyen fejlesztésben veszünk részt.


Kedves Olvasóm! Remélem sikerült érdeklődését felkeltenem, számos kérdésére választ kapott. Tudnia kell, hogyha egyszer Önt is felkérik hasonló vizsgálatban való részvételre, előtte részletesen tájékoztatják, kérdéseit felteheti és részvétele mindig teljesen önkéntes.

Bp. 2014-05-25

Tisztelettel és köszönettel:
Prof. Merkely Béla